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瑞戈非尼是口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能阻断肿瘤细胞增殖、抑制肿瘤血管生成，调控肿瘤微环境等作用。瑞戈非尼联合最佳支持治疗可显著改善患者的总生存期(OS)。结果显示，和对照组相比，瑞戈非尼Regorafenib组患者的OS的风险比(HR)为0.62，即在整个试验期内，这部分患者的死亡风险下降了38%。瑞戈非尼组患者的中位总生存期为10.6个月，而安慰剂组则为7.8个月。两个治疗组的中位无进展生存期分别为3.1个月和1.5个月。疾病控制率(含完全缓解、部分缓解和病情稳定)分别为65.2%和36.1%。总体缓解率(完全缓解和部分缓解)分别为10.6%和4.1%。
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瑞戈非尼阻断血管生成、癌症发生和肿瘤微环境相关的激酶的活性，是2008年索拉非尼的Ⅲ期临床研究发表后，第一种显示可为不适合接受局部治疗的肝细胞癌患者带来显著总生存改善的药物西班牙研究者会上进行了报告，并指出，该研究结论非常明确，瑞戈非尼可为患者带来显著生存改善，且缓解率较高，疾病控制率提升1倍，药物安全性良好，不良反应可控，与已知安全谱一致。
临床研究结果显示，瑞戈非尼组中位总生存为10.6个月，对照组为7.8个月(HR=0.62，P<0.001)，瑞戈非尼组中位无进展生存也较长(3.1个月 vs. 1.5个月，HR=0.46，P<0.001)，至疾病进展时间也较长(3.2个月 vs. 1.5个月，HR=0.44，P<0.001)，疾病控制率也较高(65.2% vs. 36.1%，P<0.001)，完全缓解率和部分缓解率较高(10.6% vs. 4.1%，P=0.01)。
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